本病的治疗主要分为支持治疗和针对发病机制的治疗。支持治疗控制感染加强保护，预防感染，重型再生障碍性患者应予保护性隔离。如果出现感染性发热，可取可疑感染部位的分泌物，或者尿、粪便、血液等作细菌培养和药敏试验，并用广谱抗生素治疗；待细菌培养和药敏试验有结果后再换用敏感窄谱的抗生素。控制出血减少活动，避免出血，血小板极度低下或有出血表现时输注血小板出血严重患者，可用促凝血药，如酚磺乙胺等，控制出血。血红蛋白低于60g/L，同时患者对贫血耐受较差时，可输血治疗。护肝治疗本病患者常合并肝功能损害，应酌情选用护肝药物。祛铁治疗长期输血的患者，血清铁蛋白水平增高，血清铁蛋白超过1000μg/L，可酌情进行祛铁治疗。针对发病机制的治疗免疫抑制治疗常用药物有：抗淋巴/胸腺细胞球蛋白、环孢素。有学者认为可使用CD3单克隆抗体、吗替麦考酚酯、环磷酰胺、甲泼尼龙等治疗重型再生障碍性贫血。促造血治疗雄激素、造血生长因子（如：粒-单系集落刺激因子、粒系集落刺激因子），可促进骨髓恢复造血。造血干细胞移植40岁以下、无感染及其他并发症，有合适供体的重型患者，可首先考虑异基因造血干细胞移植。